Nat Commun：抗生素可治疗董氏综合征？

加州大学Dis所学院的研究工作研发团队注意到，小脑的默许细胞会在冯氏性疾病里面了发挥了重要的发挥作用。他们透过iPS技术将症状的皮肤细胞会演进为小圆结缔组织细胞会，并由此构建了新的疾病建模。研究工作显示，一种便宜的青霉素只能校对冯氏性疾病里面的许多异常，相关专著发表在七月二十日的Nature Communications杂志上。

“我们研发了冯氏性疾病的全人类细胞会建模，有助于同步进行疾病研究工作和新药挑选出，”领导这项研究工作的客座系主任Wenbin Deng真是。“这一建模比传统动物建模更具竞争者，因为它起源于于症状自身的细胞会。”

据统计，在美国每691名新生儿里面就用一名患有冯氏性疾病，这种疾病的症状具两个拷贝的21号性染色体。人们一般用果蝇建模来研究工作冯氏性疾病，但Deng认为动物建模并不够理想，因为全人类小脑要十分复杂得多。这种十分复杂程度大多来自于小圆结缔组织细胞会，这些默许细胞会对于小脑的结构和脊髓冲动的作用于都很重要。

“我们的思维能力来自于脊髓元，但小圆结缔组织细胞会的默许发挥作用也极其关键，”Deng真是。“人们逐渐认识到，小圆结缔组织细胞会是小脑脊髓功能障碍的一个关键人物，而这是首次在冯氏性疾病里面再现它的发挥作用。”

冯氏性疾病的新建模

研究工作医护人员将冯氏性疾病症状的皮肤细胞会演进为骨髓会（iPSC），这些细胞会与症状的遗传分成相同，而且只能分化成为相同的细胞会类型。他们将这些细胞会分别诱导成为小圆结缔组织细胞会和脊髓元，以便系统性分析小圆结缔组织细胞会里面表达的因子，研究工作它们对脊髓元发育的影响。

研究工作显示，在起源于冯氏性疾病症状的小圆结缔组织细胞会里面，蛋白S100B的表达显著提升。小圆结缔组织细胞会释放的S100B会使这些细胞会毒害活化（astrogliosis），对脊髓元造成了影响。

研究工作医护人员将iPS生成的这些小圆结缔组织细胞会复刻到果蝇体内，结果果蝇出现了冯氏性疾病的生物学特征，但复刻起源于症状的脊髓元不会造成了这样的效果。

青霉素的脊髓受保护发挥作用

研究工作研发团队用上述新建模同步进行了类固醇挑选出，他们注意到青霉素minocycline只能校对小圆结缔组织细胞会的许多异常，使这些细胞会与脊髓元造成了更多的健康互作。Minocycline是一种四环素类的青霉素，具抗炎症能力，一般被用于治疗细菌感染、痤疮和关节炎。

“iPS已经为人们构建了不少脊髓发育和脊髓退行性疾病的新建模，这些建模更适合同步进行生物学研究工作和类固醇挑选出，”文中的一位共同编者，Did Pleasure系主任真是。“这项研究工作透过iPS技术，首次注意到了小圆结缔组织细胞会在冯氏性疾病里面的关键发挥作用，并在此基础上解剖了必要的类固醇发挥作用种系统。”

近年来，越来越多的证词表明minocycline具受保护脊髓的发挥作用，引起了学者们的广泛热情。这种类固醇只能从血液进入小脑，并发挥作用于小圆结缔组织细胞会。不过研究工作医护人员也凸显，minocycline的安全性和必要性还有待于临床试验来证明了。

独有出处：

Chen C1, Jiang P2, Xue H3, Peterson SE4, Tran HT4, McCann AE5, Parast MM6, Li S7, Pleasure DE8, Laurent LC9, Loring JF9, Liu Y3, Deng W10.Role of astroglia in Down's syndrome revealed by patient-derived human-induced pluripotent stem cells.Nat Commun. 2014 Jul 18;5:4430. doi: 10.1038/ncomms5430.